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FDA concede designación de terapia revolucionaria a tratamiento para tratar pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo alto

FDA concede designación de terapia revolucionaria a tratamiento para tratar pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo alto
Sede de Takeda. (Foto de archivo).
CAMBRIDGE, Massachusetts y OSAKA, Japón-(BUSINESS WIRE)-La farmacéutica Takeda anunció este jueves que la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) concedió la designación de terapia revolucionaria a su medicamento en investigación pevonedistat para el tratamiento de pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo alto. Pevonedistat, un inhibidor superior de la enzima activadora NEDD8 (NAE), podría ser el primer tratamiento innovador para pacientes con SMD de riesgo alto en más de una década, lo que ampliaría las opciones de tratamiento que, hasta ahora, se limitaban solamente a la monoterapia con el agente hipometilante (AHM). Incluso con los tratamientos actuales, los resultados para la gente que padece SMD de riesgo alto siguen siendo deficientes. 

La designación de terapia revolucionaria se basa en el análisis final del estudio de fase 2 de pevonedistat-2001, el cual evaluó la administración de pevonedistat con azacitidina frente a la azacitidina sola en pacientes con leucemias de baja incidencia, incluidos los SMD de riesgo alto. La FDA consideró diferentes criterios de valoración, incluidos la supervivencia general (SG), la supervivencia sin eventos (SSE), la remisión completa (RC) y la independencia de transfusión, además del perfil de eventos adversos. Esta designación indica un posible avance en el abordaje de las necesidades de las personas que padecen SMD de riesgo alto, para quienes existen pocos tratamientos y los beneficios son limitados.

La designación se basa en datos de la fase 2 y refuerza la necesidad significativa de un tratamiento para los SMD de riesgo alto

«Los síndromes mielodisplásicos de riesgo alto (SMD) están asociados con un mal pronóstico, una disminución en la calidad de vida y una posibilidad mayor de transformarse en leucemia mieloide aguda, otro tipo de cáncer agresivo. La combinación de pevonedistat y azacitidina es un enfoque terapéutico prometedor, con el potencial de ser el primer avance innovador de tratamiento para los síndromes mielodisplásicos de riesgo alto en más de 10 años», anunció Christopher Arendt, director de la Unidad del área de Tratamiento Oncológico de Takeda. «Agradecemos a la FDA por reconocer a pevonedistat y la urgencia de desarrollar tratamientos innovadores para abordar las necesidades esenciales de tratamiento de las personas con SMD de riesgo alto, una población de pacientes con pocas opciones».

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La designación de tratamiento revolucionario de la FDA se concede para agilizar el desarrollo y la revisión normativa de los medicamentos en investigación cuyo objetivo es tratar afecciones serias o que pueden llegar a ser mortales. Las pruebas clínicas preliminares de los agentes con esta designación han arrojado datos que indican que el medicamento puede demostrar una mejora considerable ante los tratamientos existentes en uno o más criterios de valoración clínicamente significativos.

Takeda presentó los resultados del ensayo de Pevonedistat-2001 durante el 56.o Congreso Anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO, por sus siglas en inglés) y el 25.o Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA, por sus siglas en inglés).

Acerca de Pevonedistat

Pevonedistat es un inhibidor primero en su clase de la enzima activadora NEDD8 (NAE). En los estudios preclínicos, la inhibición de NAE del pevonedistat bloqueó la modificación de proteínas específicas, lo cual dio como resultado la interrupción de la progresión del ciclo celular y la supervivencia celular, y provocó la muerte de las células cancerígenas. Pevonedistat combinado con azacitidina mostró una actividad clínica prometedora en un estudio de fase 2 de pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo alto, leucemia mielomonicítica crónica (LMCC) de riesgo alto y leucemia mieloide aguda (LMA), y en un estudio de fase 1 de pacientes con LMA. Pevonedistat está siendo evaluado actualmente en estudios de fase 3 como un tratamiento de primera línea para pacientes con SMD de riesgo alto, LMCC de riesgo alto y LMA, quienes no cumplen con los requisitos (no aptos) para un trasplante o quimioterapia de inducción intensiva, y en un estudio de fase 2 para pacientes con LMA no aptos en una combinación triple con azacitidina y venetoclax. Pevonedistat es un medicamento en investigación para el cual no se establecieron la seguridad y la eficacia.

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Acerca de los SMD
Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son una forma infrecuente de cáncer relacionado con la médula causado por la producción discontinua de glóbulos sanguíneos dentro de la médula ósea. Este tipo de cáncer afecta con más frecuencia a los pacientes de mayor edad, con una mediana de edad de diagnóstico en un rango de los 60 a los 74 años de edad. Como resultado de esta producción discontinua, una persona que padece SMD no tiene la cantidad suficiente de glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas en circulación. Los síntomas de SMD suelen ser imprecisos y relacionados con conteos bajos de glóbulos sanguíneos, y pueden incluir fatiga, falta de aliento, hematomas o sangrado frecuentes, pérdida de apetito, debilidad, piel pálida, fiebre e infecciones frecuentes o graves.

Hay varias clasificaciones de SMD, de riesgo muy bajo a riesgo muy alto, que se determinan mediante el conteo de glóbulos sanguíneos, de blastocitos, las mutaciones y la citogenética. La enfermedad de alto riesgo se define como de riesgo intermedio, alto o muy alto en el Sistema Internacional de Puntaje del Pronóstico, Revisado (IPSS-R, por sus siglas en inglés), y estos pacientes tienen un peor diagnóstico. Un estimado del 40 % de los pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo alto termina con LMA, otro tipo de cáncer agresivo con resultados deficientes.

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