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Novartis promociona los últimos datos de Zolgensma mientras la competencia de atrofia muscular espinal (AME) contra Biogen, Roche se calienta

Novartis promociona los últimos datos de Zolgensma mientras la competencia de atrofia muscular espinal (AME) contra Biogen, Roche se calienta
La terapia génica de Novartis, Zolgensma, obtuvo la aprobación de la FDA en 2019. (Novartis).

En los datos de fase 3 del estudio SPR1NT presentados en el congreso virtual de la Academia Europea de Neurología, Zolgensma cumplió con sus objetivos primarios y secundarios de ayudar a los pacientes a sentarse de forma independiente durante al menos 30 segundos.

A medida que el nuevo fármaco de Roche para la atrofia muscular espinal (AME), Evresdi, gana fuerza, Novartis espera que algunos nuevos datos de ensayos puedan ayudar a que su terapia génica Zolgensma se destaque en un campo cada vez más competitivo.

En los datos de fase 3 del estudio SPR1NT presentados en el congreso virtual de la Academia Europea de Neurología, Zolgensma cumplió con sus objetivos primarios y secundarios de ayudar a los pacientes a sentarse de forma independiente durante al menos 30 segundos y ayudarlos a sobrevivir hasta los 14 meses de edad sin ayuda mecánica para respirar.

En el estudio de etiqueta abierta, los investigadores probaron la terapia génica en un total de 29 pacientes de seis semanas o menos que tenían un diagnóstico genético de AME más dos o tres copias del gen que codifica la proteína SMN2, pero que aún no habían desarrollado síntomas.

En la presentación del viernes, los investigadores informaron resultados específicamente para los 14 pacientes con dos copias de SMN2. Todos estaban vivos a los 14 meses de edad, en comparación con una supervivencia esperada del 26% en ese momento del curso natural de la enfermedad.

Todos los pacientes podían sentarse de forma independiente durante 30 segundos, mientras que 11 podían pararse de forma independiente y nueve podían caminar de forma independiente, dijo Novartis. Ninguno de los pacientes requirió soporte nutricional o respiratorio durante el ensayo.

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Si bien 10 pacientes experimentaron efectos secundarios que probablemente estaban relacionados con el tratamiento, no hubo casos graves.

Los resultados muestran que cuando los pacientes fueron tratados con Zolgensma antes de la aparición de los síntomas, no solo sobrevivieron sino que «prosperaron», dijo en un comunicado el director médico de Novartis Gene Therapies, Shephard Mpofu, MD.

“Cuando se considera que estos recién nacidos desarrollarían síntomas graves de AME tipo 1, una enfermedad progresiva y devastadora que priva a los niños de la capacidad de hablar, comer, sentarse e incluso respirar, los hallazgos del ensayo Spr1nt son extraordinarios”, agregó Mpofu.

Mientras tanto, los investigadores también concluyeron el estudio STR1VE, probando el fármaco en pacientes de seis semanas o menos con AME tipo 1 que tenían deleción del gen SMN1 bialélico o mutaciones puntuales y una o dos copias de SMN2. En ese estudio, el 82% de los pacientes lograron hitos del desarrollo que no se ven típicamente en el curso natural de la enfermedad.

Anteriormente, Novartis promocionó datos provisionales del ensayo STR1VE que mostraban que la mayoría de los pacientes lograron hitos más allá de lo que naturalmente se esperaría.

Los resultados se producen cuando la terapia génica de Novartis se enfrenta al arraigado medicamento SMA Spinraza de Biogen, que obtuvo su aprobación inicial a fines de 2016, y al nuevo participante oral de Roche, Evrysdi. Este último medicamento obtuvo una aprobación en agosto y representó una opción atractiva para muchos pacientes durante la pandemia porque no requiere una visita a un centro de tratamiento.

Novartis lanzó su terapia génica en 2019 después de una innovadora aprobación de la FDA. Con un precio de lista de $ 2,125 millones, Zolgensma es el medicamento más caro del mundo. Novartis dice que la naturaleza de la droga como un tratamiento único y datos sólidos respaldan el precio, y los reguladores de costos en ambos lados del Atlántico han estado de acuerdo. Hasta ahora, más de 1.200 niños han recibido Zolgensma, dijo Mpofu.

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